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舒沃替尼是目前全球唯一获批治疗EGFR exon20ins NSCLC的口服小分子靶向药，海外市场有望成为迪哲医药业绩增长的第二曲线。
撰文：大眼怪
7月3日，迪哲医药宣布，其自主研发的创新药舒沃哲（舒沃替尼片）通过优先审评程序正式获得美国FDA批准，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成人患者。
此次获批标志着舒沃替尼成为全球首款在美国获准用于治疗EGFR exon20ins NSCLC的中国创新药。
图源：迪哲医药官微
舒沃替尼在美获批，且有望实现从后线到一线拓展
舒沃替尼是一款口服、不可逆且针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂，于2023年8月通过优先审评在中国获批上市，适用于既往接受含铂化疗失败、存在EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性成人患者。
舒沃替尼目前已经纳入国家医保目录，成为目前唯一获批且可医保报销的EGFR exon20ins NSCLC二/后线标准治疗方案。在临床指南层面，其获《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南（2025版）》唯一I级推荐，并被《非小细胞肺癌分子病理检测临床实践指南（2024版）》《Ⅳ期原发性肺癌中国治疗指南（2024版）》等多部权威指南收录。
EGFR exon20ins是肺癌的难治靶点，因其独特空间构象，传统EGFR TKI难以与该靶点结合，患者预后较差，mPFS和中位总生存期（mOS）不及EGFR敏感突变患者的一半，长期缺乏安全有效的靶向治疗方案。
针对这一临床难题，迪哲医药从分子设计源头进行创新，通过结构优化使舒沃替尼实现对EGFR exon20ins的高度靶向性，突破难治靶点。
舒沃替尼在美国的加速批准是基于国际多中心注册临床研究WU-KONG1B的结果。该研究在欧美、澳洲、亚洲等全球10个国家及地区开展，研究结果已在2024年ASCO年会以口头报告形式公布。
根据2024年ASCO大会上披露的数据，截至2024年3月22日，107例患者纳入疗效分析集，其中亚裔占比57.9%。初步分析研究结果显示，经IRC评估的最佳ORR为53.3%。研究中观察到3例患者（2.8%）达到完全缓解（CR），显示出较好的疗效。中位DoR未达到，9个月的DoR率为57%。耐受性良好，整体安全性与既往研究报道一致。
迪哲医药在2024 ESMO大会上公布了WUKONG1B研究的最新全球亚组分析数据。结果显示，舒沃替尼对EGFR exon20ins不同突变亚型均显示较好疗效，近环端、远环端、C-螺旋和未知亚型的最佳ORR分别为51.9%、59.1%、66.7%和40%；经IRC评估的不同亚组最佳ORR，无论人种、地区、基线疾病特征和既往治疗史，均显示良好的抗肿瘤疗效，与全球整体人群最佳ORR获益一致。
图源：迪哲医药官网
基于良好的疗效和安全性数据，舒沃替尼片于2020年和2022年分别获得中国和美国针对经治EGFR exon20ins NSCLC的突破性疗法认定，2024年再次获中、美两国针对一线治疗的突破性疗法认定，成为全球唯一在EGFR exon20ins NSCLC全线治疗中获中、美突破性疗法认定的药物。
舒沃替尼的潜力正在向更前线治疗拓展。其一线治疗EGFR exon20ins NSCLC的全球III期确证性临床研究“悟空28”（WU-KONG28）已完成全部患者入组，正在全球16个国家和地区积极进行中。此前在2023年ESMO年会上公布的一项汇总分析显示，舒沃替尼单药一线治疗EGFR exon20ins NSCLC的经确认ORR高达78.6%，mPFS达12.4个月，且安全性可控。这一结果预示着舒沃替尼有望重塑EGFR exon20ins NSCLC一线治疗格局。
随着海外临床研究的持续推进，舒沃替尼在EGFR exon20ins NSCLC治疗中的应用有望从后线向一线拓展，其作为突破性疗法的巨大潜力将得到进一步释放。
打造业绩增长第二曲线
目前迪哲医药拥有舒沃替尼的全球开发权益，未将海外权益授权出去，避免了在海外市场“蛋糕被分食”的局面。
那么，舒沃替尼瞄准的海外市场潜力究竟有多大？这需要从疾病负担和支付能力两方面考量。根据迪哲医药招股书数据，EGFR 20号外显子插入突变（EGFR ex20ins）在非小细胞肺癌患者中约占EGFR突变人群的10%。2019年全球该突变新发患者约6.4万人，预计2024年和2030年将增至7.4万和8.6万人。在中国市场，这一群体患者预计2024年和2030年分别增至3.5万人、4.2万人。照这个数据来看，该适应证中国患病人群数量约占全球一半。
图片来源：迪哲医药招股书
从患者数量来看，美国市场的EGFR exon20ins突变人群规模小于中国，中国看似是更核心的市场。但欧美市场具备更强的支付能力，创新药定价普遍高于新兴市场。因此，舒沃替尼此次成功进入美国市场，以及未来如能顺利进入欧盟等其他国家，欧美市场有望成为驱动迪哲医药业绩增长的第二曲线。
要在这条“第二曲线”上取得成功，舒沃替尼必须直面竞争格局。目前，全球获批用于治疗EGFR ex20ins NSCLC的药物，除舒沃替尼外，仅有强生公司的双特异性抗体药物埃万妥单抗。曾被寄予厚望的武田莫博赛替尼，已于2023年10月主动退出美国市场，2024年4月在国内退市，舒沃替尼因此有望获得更大的市场空间。
舒沃替尼作为口服小分子药物，每日一次，极大地提升了患者的便利性和长期用药的依从性。
另外，在中国市场，针对EGFR ex20ins NSCLC适应证开发且处于临床III期阶段的药物包括艾力斯的伏美替尼，申请上市阶段的有鞍石生物的安达替尼。舒沃替尼凭借已经获批的先发优势，有望在该适应证上抢占可观的市场份额。
舒沃替尼的商业想象空间远不止于当前的适应证，肺癌整体市场空间很大，迪哲医药正在挖掘舒沃替尼更大的市场潜力。作为新一代EGFR-TKI，舒沃替尼对EGFR 20号外显子插入突变、EGFR敏感突变、T790M双突变和罕见突变均有效，并保持对野生型EGFR的高选择性。目前，舒沃替尼还进行的临床研究包括一线治疗EGFR ex20ins NSCLC、与贝伐珠单抗联合治疗EGFR突变型晚期NSCLC等适应证。
舒沃替尼临床开发计划/图源：迪哲医药2024年财报
根据迪哲医药招股说明书以及财报，2023年以前公司收入主要为技术服务费，2023年舒沃替尼上市后开始贡献商业化收入，当年实现收入0.91亿元。2024年公司实现产品（舒沃替尼和戈利昔替尼）合计销售收入3.60亿元，2025Q1公司收入同比增长96.32%至1.60亿元。
随着舒沃替尼在更多适应证领域的突破，以及欧美市场准入的深入，迪哲医药的业绩曲线将如何勾勒，值得期待。
中国创新药出海策略升级
2019年，百济神州的泽布替尼成功获得美国FDA批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤患者。这是中国首个获得FDA批准的本土研发抗癌新药，开启了国产创新药进军美国市场的新纪元。
2022年，传奇生物的西达基奥仑赛获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。这是首款中国自主原创并在美国上市的CAR-T细胞治疗产品。
2023年，君实生物的特瑞普利单抗在美国获批，联合化疗用于晚期鼻咽癌一线治疗，成为首个成功出海的国产PD-1抑制剂，填补了美国在该适应证上的治疗空白。同年11月，和黄医药的呋喹替尼也获得FDA批准，为晚期结直肠癌患者提供了新的治疗选择。
这些成功案例的背后，也折射出了中国创新药出海美国策略的深刻演变。
License-out（授权许可）模式之前占据主导地位。国内药企将药物的海外开发和商业化权利授权给经验丰富的跨国巨头，借助其成熟的全球网络和资源实现在欧美的快速准入。这种模式至今仍是资源有限或专注于研发的药企的重要选项。
然而，中国医药行业的出海策略正经历从“借船出海”到“造船出海”的变化。一方面，“合作+自主”的模式日益普遍，企业或与合作伙伴共同开发、共担风险、共享收益（如传奇生物与强生）。另一方面，自主申报的比例显著提升。如迪哲医药、百济神州等药企，积极建立自身的跨国临床团队，直接开展国际多中心临床试验（MRCT）。不过选择自主推进的模式，对企业全球临床运营、注册策略、市场准入和商业化能力提出了极高要求。
小结
舒沃替尼的FDA获批不仅是中国创新药攻克全球难治靶点的里程碑，更标志着本土药企出海策略的质变升级。当行业仍普遍依赖License-out“借船出海”时，迪哲医药以全自主开发模式直击美国市场，在EGFR exon20ins这一“肺癌堡垒”中竖起中国旗帜。
本文来源：药创新
责任编辑：Sheep
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